Гарвардские ученые сделали шаг к открытию препарата против муковисцидоза — смертельного заболевания легких. Наследственная патология приводит к образованию кист, накоплению жидкость и ухудшению работы легких, потому называется кистозный фиброз.
Однако речь идет не о лечении кистозного фиброза, а о создании лабораторного материала, который поможет подобрать нужные вещества против патогенных мутаций. Ученые использовали клетки кожи для выведения стволовых плюрипотентных клеток и выращивания на их основе эпителия легких. Именно он страдает из-за мутаций генов, которые задействованы при кистозном фиброзе.
Эпителиальная ткань, которую ученые смогут выращивать в неограниченных количествах, содержит измененный ген delta-508, который вызывает около 70% случаев муковисцидоза. Мутация гена G551D провоцирует только 2% случаев болезни, и против нее существуют препараты.
Также эпителиальная ткань может стать основой лечения астмы, хронических обструктивных болезней легких, рака легкого. Выращенные клетки помогут создать лекарства против самой распространенной формы кистозного фиброза.