Первое лекарство против прогерии успешно прошло испытания

Результаты клинических испытаний первого препарата для лечения прогерии оказались успешными. Ингибитор фарнесилтрансферазы (ИФТ) был разработан ранее против рака.

Исследование показало значительное улучшение структуры кости, увеличение веса, и, самое главное, восстановление сердечно-сосудистой системы. Синдромн Хатчинсона-Гилфорда или прогерия — это редкое смертельное генетическое заболевания, которое заключается в быстром старении детей. Дети с прогерией сталкиваются с инфарктами и инсультам уже в 5 лет, а умирают в среднем в 13 лет. Лесли Гордон, ведущий автор исследования и мать ребенка с прогерией, говорит, что они выявили особенности поражения кровеносных сосудов, которые можно остановить ИФТ, а также частично возместить за 2,5 года лечения. Открытие действительно является прорывом, поскольку большинство детей с прогерией умирают из-за последствий атеросклероза. Испытания продолжались два с половиной года, и в них участвовало 28 детей из 16 различных стран. Они принимали ИФТ перорально дважды в день. Выяснилось, что вес каждого третьего ребенка увеличился более чем на 50% за счет роста мышечной и костной массы. Также плотность костей достигла нормального уровня. Жесткость артерий (фактор развития атеросклероза) снизилась на 35%, а состояние сосудистых стенок улучшилось. После открытия гена, который вырабатывает белок прогерин, ученые определи, что он оказывает негативное влияние на организм через группу молекулы фарнезил. Ингибиторы подавляли именно эту реакцию. Результаты этого исследования являются весьма обнадеживающими.