Новое лекарство побеждает ангиомиолипому?

По последним данным, сиролимус (рапамицин) – препарат, ингибирующий белок mTOR, подавляет рост ангиомиолипом, развивающихся у больных туберозным склерозом и лимфангиолейомиоматозом.

Ранее было выяснено, что эти заболевания связаны с генетической мутацией, приводящей к нерегулируемой активации белка mTOR (т.н. «мишень рапамицина млекопитающих»). Целью настоящего исследования была проверка эффективности использования сиролимуса для лечения опухолей. «Наиболее важное открытие – то, что опухоли уменьшаются на фоне приема сиролимуса,– рассказал в интервью Reuters Health руководитель программы доктор Джон Дж. Бисслер (John J. Bissler) из Медицинского Центра Детской Больницы Цинциннати в Огайо. – Исследования на животных предполагали такую возможность, однако между животными и людьми существует много различий. Другое открытие, которое нас одновременно удивило и воодушевило, заключается в том, что заболевание легких действительно может регрессировать». Результаты клинических испытаний препарата с участием 25 пациентов были опубликованы в январском номере The New England Journal of Medicine. Этих больных лечили сиролимусом в течение 12 месяцев и затем наблюдали в течение 24 месяцев. Данные по отдаленным результатам лечения через 12 и 24 месяца доступны по 20 и 18 пациентам, соответственно. В среднем через 12 месяцев наблюдения объем ангиомиолипомы уменьшался до 53.2% от исходного. Однако через 2 года размер опухолей составлял уже 85,9% от исходного. Лишь у 5 пациентов отмечено стойкое уменьшение объема опухоли до 30% или более за тот же период. Кроме того, лечение сиролимусом привело к значительным улучшениям следующих показателей – ОФВ1(объема форсированного выдоха/сек.), форсированной жизненной емкости и остаточного объема легких. Наиболее выраженное улучшение отмечалось через 12 месяцев, но через 2 года оно все еще было заметно. Негативных последствий приема препарата для головного мозга не выявлено, однако у 5 пациентов на фоне лечения сиролимусом отмечено возникновение серьезных побочных эффектов, в том числе, пиелонефрит, диарея, стоматит и респираторные инфекции. «Основная задача для исследователей, работающих с больными туберозным склерозом и лимфангиолейомиоматозом, заключается в поиске способов лечения самой болезни, а не только ее симптомов. Если дополнительные исследования в этой области окажутся успешными, могут появиться нехирургические способы лечения этих заболеваний», заключил доктор Бисслер.