Генная инженерия создала лечение тяжелого иммунодефицита у детей

Усовершенствованный подход в генной инженерии излечивает детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Редкое заболевание полностью блокирует развитие иммунитета, в результате чего каждая инфекция становится смертельной для ребенка. Обычно такие пациенты не живут более двух лет.

Ученые из Лос-Анжелиса и Национального института здоровья на протяжении 11 лет испробовали различные методы генной терапии и смогли восстановить работу иммунитета трех пациентов. Генная терапия предусматривает внедрение в клетки больного человека недостающего гена. Тяжелый комбинированный иммунодефицит имеет ряд причин. Например, ген, производящий фермент аденозиндезаминазы (ADA), перестает работать, и в клетках костного мозга накапливается вещество аденозин, приводящее к нарушению их функций. Помогает пересадка костного мозга от родственного донора или постоянные инъекции фермента. Генетическая форма иммунодефицита составляет 16% от общего числа случаев болезни. Ученые сумели интегрировать ген в стволовые клетки костного мозга, которые делятся и вырабатывают новые клетки крови. В результате трое детей на пять лет были освобождены от проблем с иммунодефицитом. В качестве векторного вируса для доставки нужного фрагмента гена в клетки были использованы ретровирусы, которые навсегда становятся частью целевых клеток. Исследование показало обнадеживающие результаты.