Ферментная терапия улучшает работу почек

Ферментная заместительная терапия (ERT) с агалсидазой альфа замедляет нарушение функции почек у пациентов с болезнью Фабри (ангиокератомой).

Ангиокератома - скопление тонкостенных кровеносных сосудов, которое образуется на коже или захватывает внутренние органы, не является злокачественным, но удаляется хирургическим путем. Открытие сделано Майклом Вестом из Университета Далхауса (Канада). Они провели ферментную заместительную терапию среди 108 пациентов с редким генетическим заболеванием Фабри. Без лечения эта болезнь может нарушить работу почек и привести к их отказу. Ухудшение работы почек замедлилось от 1 года к 4,5 годам, но только у пациентов с ранней стадией почечной недостаточности. Исследование проводилось среди пациентов мужского пола, потому не дало полный спектр статистических результатов (по женщинам и детям). Агалсидаза альфа не применяется в США, но используется более, чем в 40 других странах. Исследователи получили разрешение на продолжение испытаний.